Journée mondiale de la bêta-thalassémie : beaucoup d’espoirs dans la thérapie génique

Chaque année, dans le monde, 100 000 enfants naissent avec des formes graves de la bêta-thalassémie, une maladie rare qui est causée par une anomalie de l’hémoglobine. À l’occasion de la journée mondiale, ce 8 mai, Frédéric Galacteros, professeur en génétique médicale à l’hôpital Henri-Mondor à Créteil, reconnu pour être le spécialiste des maladies génétiques du globule rouge, nous décrypte cette maladie. En France, en 2020, ils étaient 713 patients à dépendre de transfusions sanguines toutes les 2 à 5 semaines.

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